Científicos encuentran cura para la enfermedad de Stephen Hawking
Científicos rusos de la Universidad Nacional de Investigación ‘Universidad Estatal de Belgorod’ (BelSU), como parte de un equipo de investigación internacional, han demostrado la eficacia del tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) con un derivado biodisponible de la vitamina B1.
La esclerosis lateral amiotrófica (ELA) es una enfermedad neurológica mortal caracterizada por una rápida degeneración. El paciente más famoso que padecía esta enfermedad fue el físico teórico inglés Stephen Hawking.
Según la OMS , la incidencia de esta enfermedad es de 2,5 casos por cada 100.000 habitantes, lo que significa que en Rusia hay aproximadamente 7.500 pacientes. Hay formas hereditarias de la enfermedad, cuando los descendientes heredan el gen “roto” de sus padres. También existe una forma no hereditaria de la enfermedad, donde el riesgo es de aproximadamente 1 en 300 y aumenta con la edad (los hombres en mayor riesgo son los hombres, el personal militar, los fumadores y los jugadores de balonmano).
Investigadores de la Universidad Nacional de Investigación “Universidad Estatal de Belgorod” (BelSU) han demostrado que los medicamentos que se utilizan actualmente para tratar la ELA prolongan la vida de los pacientes solo de dos a tres meses. Como parte de un equipo internacional de científicos, realizaron una investigación en un modelo animal de esclerosis lateral amiotrófica creado en Rusia: ratones transgénicos FUS. Estos ratones desarrollan los mismos síntomas de la enfermedad que los humanos y, sin tratamiento, mueren de parálisis a la edad de cuatro meses. El modelo creado por los científicos hace posible estudiar medicamentos prometedores sin traumatizar a los pacientes.
Los experimentos de los científicos en ratones transgénicos han confirmado que el tratamiento redujo los niveles de moléculas de señalización inflamatorias en la médula espinal. Los resultados del estudio se publicaron en la revista médica revisada por pares Biomedicine & Pharmacotherapy .
“Descubrimos que el derivado de vitamina B1 biodisponible estudiado (O,S-dibenzoil tiamina), que es un poderoso antioxidante, mostró eficacia contra la ELA en ratones transgénicos. Los ratones que recibieron el tratamiento mostraron una mayor movilidad, menos pérdida de peso y menos daño cerebral”, dijo a Sputnik Alexei Deikin, profesor asociado del Departamento de Farmacología y Farmacología Clínica de BelSU, director del Centro Conjunto de Tecnologías Genéticas.
Los científicos también descubrieron que la aplicación de la sustancia de prueba hizo que el cuerpo respondiera a nivel molecular: el nivel de moléculas de señalización inflamatorias (glucógeno sintasa quinasa-3β (GSK-3β) e interleucina IL-1β) en la médula espinal se redujo . Un estudio de imágenes de resonancia magnética nuclear reveló un metaboloma específico de los ratones transgénicos, que los investigadores creen que les permitirá monitorear la dinámica de la enfermedad.
Según los científicos de BelSU, su estudio allana el camino para nuevos enfoques para el diagnóstico y tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica .
Deikin dijo que el trabajo del equipo de investigación internacional no habría sido posible sin la participación de la profesora Tatyana Strekalova de la Primera Universidad Médica Estatal Sechenov de Moscú.
Los estudios se llevaron a cabo en la Universidad Nacional de Investigación “Universidad Estatal de Belgorod” (BelSU) en cooperación con la Universidad de Oxford; la Primera Universidad Médica Estatal Sechenov de Moscú; el Instituto de Patología General y Fisiopatología; la Universidad de Lieja; el Instituto de Compuestos Fisiológicamente Activos de la Academia Rusa de Ciencias y la Universidad de Maastricht.
La investigación se ha llevado a cabo en el marco del programa de desarrollo ‘Prioridad 2030’, el proyecto ‘Clínica de Terapia Génica’ y la subvención ‘Desarrollo de Tecnologías de Modelado Génico en Investigación Médica y Biológica, y Terapia Génica de Enfermedades Neuromusculares’ de la Programa Federal Científico y Técnico para el Desarrollo de Tecnologías Genéticas.